导语：2021年6月9日-17日，第26届欧洲血液学年会（EHA 2021）以线上形式召开。作为欧洲血液学领域规模最大的国际会议，每年都有来自全球100多个国家的10000余名专业人士与会，一起分享并探讨有关血液学的创新理念及最新的科学和临床研究成果。本次EHA大会上，北京大学人民医院江倩教授和中国医学科学院血液病医院肖志坚教授牵头开展的研究“骨髓增殖性肿瘤患者报告结局（PRO）特征和影响因素分析”入选壁报展示。
费城染色体阴性骨髓增殖性肿瘤(MPNs)主要包括原发性血小板增多症(ET)、真性红细胞增多症(PV)和骨髓纤维化(MF)3种类型，其主要特征为骨髓造血干细胞异常增殖。患者报告结局(PROs)是指直接来自于患者对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告。近年来，除危及生命的并发症外，MPN对患者日常生活造成的沉重负担亦备受关注。目前已有多项研究对MPN患者日常生活工作变化、治疗满意度以及健康相关生活质量(HRQoL)等PROs进行调研，但是发表的数据大多来自西方发达国家，且多数研究未通过多因素分析充分探究PROs的影响因素。在发展中国家的MPN患者中，PROs及其影响因素的数据有限。基于发展中国家社会人口状况、经济状况、医疗保险政策、人文哲学和治疗模式等方面的差异，其MPN患者可能具有不同的PROs特征及影响因素。
本研究是一项全国多中心横断面研究，以中国MPN患者为例，探究了发展中国家MPN患者的PROs（包括症状负荷、MPN对生活和工作的影响、治疗过程中的障碍、治疗满意度以及HRQoL等）特征，并进一步分析了PROs的影响因素。
研究共纳入1500例患者，其中包括707例ET、316例PV以及477例MF患者。多因素分析显示，CALR突变与MF患者较低的MPN-10评分显著相关[HR=0.4(0.2-0.9);P=0.020]。较高的MPN-10评分与疾病对ET、PV以及MF患者生活和工作产生负面影响和较低的满意度显著相关（ET患者[HR=3.9(2.3-6.5);P<0.001；HR=2.1(1.2-3.9);P=0.016]；PV患者[HR=3.2(1.6-6.5);P=0.001；HR=3.5(1.4-8.5);P=0.007]；MF患者[HR=2.4(1.4-4.2);P=0.002；HR=3.9(2.1-7.5);P<0.001]）。此外，接受芦可替尼治疗与MF患者治疗“非常满意”或“满意”显著相关[HR=0.09(0.03-0.3);P<0.001)。此外，社会人口学和临床变量（如年龄、性别、户籍、婚姻状况、教育程度、合并症、合并用药、脾肿大、白细胞计数和血红蛋白水平）以及患者年花费也对PROs产生影响。
总体而言，该项研究的结果显示，社会人口学特征以及特定临床变量与中国MPN患者PROs显著相关。
本研究是一项全国多中心横断面研究，数百位医生参与，覆盖了全国31个省、直辖市或自治区的128家大中型医院的MPN患者。本研究入选了EHA的壁报展示，且全文已于近期被《Leukemia and Lymphoma》正式接收（共同第一作者：石大雨、石红霞，共同通讯作者：江倩、肖志坚）。审稿专家指出，该项中国MPN患者PROs的调研是对以往欧美国家MPN患者症状负荷和HRQoL等PROs领域已发表研究的重要补充。
本研究首次报道，CALR突变与MF患者MPN-10评分低显著相关，接受芦可替尼治疗与MF患者治疗满意度高显著相关。此外，本研究显示，治疗花费高是对MPN患者生活和工作产生负面影响以及治疗满意度低的共同影响因素。因此，我们也期待MPN治疗领域的药物如芦可替尼能以更加合理的价格面向患者，减轻患者症状负荷、延长生存的同时，进一步减轻其经济负担、改善MF患者的PROs。
医学博士，主任医师，教授，博士生导师
北京大学人民医院 血液科副主任
国际CML基金会国家代表委员会成员
中华医学会血液学分会委员，白血病-淋巴瘤学组副组长
北京医学会血液学分会候任主任委员
中国中西医结合学会血液病专业委员会副主任委员
中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员
中国医药教育协会白血病分会主任委员
中国医师协会整合医学医师分会整合血液病学专业委员会人文医学组组长
Leukemia Research、中华血液学杂志、中国实验
血液学杂志、临床血液学杂志 编委
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