GIST的特征与治疗

　　作为消化道肿瘤中较为少见的类型，胃肠道间质瘤（gastrointestinal stromal tumors， GIST）不具备胃腺癌的强侵袭性。就预后而言，GIST要优于胃腺癌。GIST通常较为局限，能够被手术切除，但存在一定的复发率，其复发风险可通过该肿瘤独有的特征来进行判断。因此，对于具有较高复发风险的GIST患者，术后需接受伊马替尼治疗可以遏制其复发的可能。有一定比例的GIST患者并不会表现出明显的疾病特征，而是被偶然发现。胃癌患者则通常具有较为显著的临床特征与指标能够提示疾病的发生与发展。

　　范围局限的GIST首选手术切除，根据肿瘤的大小、部位及其核分裂相的多少，若判定具有中度或高度复发风险，则根据情况推荐术后接受3年的伊马替尼治疗。对于已经发生转移的GIST患者，一线治疗药物为伊马替尼，若疾病进展则加大剂量。对于不能耐受高剂量伊马替尼的患者，则可进一步选择舒尼替尼，瑞格菲尼以及其他酪氨酸激酶抑制剂。其总的5年生存率约为50%。目前证实能够带来获益的药物为靶向KIT或PDGFRA（血小板源性生长因子受体α）的受体酪氨酸激酶抑制剂，而化疗对GIST通常无效。

　　GIST的终身治疗

　　要做到终身治疗是较为困难的，这取决于患者的个人情况以及接受治疗的意愿。虽然目前存在各种不同的治疗选择方案，但这并不代表患者必须接受这些治疗。有部分患者具有很强的意愿接受治疗，因此， Jennifer Eads教授习惯于将选择权留给患者，由患者自己决定是否需要接受进一步治疗，而她本人仅告知患者选择该治疗方案能否带来获益。令人欣慰的是，患者通常以较为理性与科学的视角来看待这一问题，他们会关心那些接受终身治疗的患者是否能获得不一样的结局，而这通常容易被医生所忽略。亦有患者选择依赖于医生做出的决定是否接受治疗，或更为看重生活质量。

　　NEN治疗领域新进展

　　神经内分泌肿瘤（neuroendocrine neoplasm， NEN）的治疗在近5年有了长足的进展。2011年，舒尼替尼和依维莫司均被FDA批准用于胰腺神经内分泌肿瘤（pancreatic neuroendocrine neoplasm， pNENs）的治疗，而在此之前很长一段时间内，一直没有针对这一肿瘤的新药问世。从那时起，针对VEGF不同抑制剂、VEGF和mTOR通路双重抑制的临床试验相继开展，指明了该领域的研究方向与前沿。有关PRRT的研究，即肽受体放射性核素治疗（Peptide Receptor Radionuclide Therapy）的研究，虽然其结果尚未完全公布，但目前获得的HR为0.2，这一结果对于可以长期生存的患者而言，是令人鼓舞的，其OS或许可获得显著提高。若该研究获得成功，将改变目前神经内分泌肿瘤的治疗策略。虽然在本次ASCO-GI大会未被讨论，Lexicon的III期TELESTAR临床研究已达到其主要终点，显示口服Telotristat etiprate对使用目前标准治疗不能充分控制的类癌综合征（carcinoid syndrome）患者有治疗获益。因此Eads教授预期该药物会获得FDA的批准从而为症状控制提供另一种选择。就化疗而言，目前有一个在全美进行的临床研究已近完成，其结果也会在近年内公布。总之，神经内分泌肿瘤治疗领域的研究相当活跃，这令人欣慰。