编者按：高三尖杉酯碱（HHT）是我国学者从粗榧科三尖杉属植物中提取的生物碱，具有抗白血病活性，与柔红霉素（DNR）、阿糖胞苷（Ara-C）、巯嘌呤（6-MP）等无交叉耐药性。国内学者以此为基础设计的HA（HHT+Ara-C）方案用于急性髓系白血病（AML）的治疗已获得显著疗效。近期，中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院王建祥教授课题组王迎、刘兵城等在《中华血液学杂志》发表了一项关于HHT在初诊中低危急性早幼粒细胞白血病（ALP）中应用的前瞻随机对照研究，结果表明HHT联合全反式维甲酸（ATRA）为基础的诱导、巩固治疗方案治疗初诊APL，其疗效和耐受性与以蒽环类为基础方案类似，可作为APL的治疗选择之一。

　　APL是AML的一个亚型，其特征性的遗传学改变是染色体t（15;17）（q22;q12）形成PML-RARα融合基因。全反式维甲酸（ATRA）联合蒽环类药物的诱导治疗及缓解后以蒽环类药物为基础的巩固治疗是目前初诊APL的一线治疗方案之一。该中心在既往的研究中，采用ATRA联合HHT诱导治疗及缓解后以HA方案巩固治疗初诊APL，疗效与以蒽环类药物为基础的方案类似。因此，以此为基础设计了本项前瞻性随机对照临床研究，以期证实HHT在APL治疗中的价值。

　　本试验采用前瞻性随机对照研究方法，将96例初诊中低危APL患者分配至HHT组、DNR组和HHT+DNR组，比较三组患者的完全缓解（CR）率、总生存（OS）及无事件生存（EFS）情况。HHT组31例，DNR组33例，HHT+DNR组32例，三组患者一般资料具有可比性。三组治疗方案诱导治疗CR率均为100%，无早期死亡。三组诱导治疗期间WBC达峰值的中位时间分别为9（1～27）、7（1～27）和4（1～23）d，HHT+DNR组短于HHT组（P=0.008）和DNR组（P=0.240）。三组治疗方案在维甲酸综合征的发生率、达CR的中位时间、WBC峰值及血小板、红细胞、血浆的输注量方面差异均无统计学意义（P值均＞0.05）。所有患者均在巩固治疗阶段达分子生物学完全缓解（CMR），三组患者达CMR的时间差异无统计学意义（P＞0.05）。HHT组、DNR组及HHT+DNR组的3年OS率分别为95.0%、100.0%、91.0%；3年EFS率分别为93.0%、90.0%、85.0%差异均无统计学意义（P值分别为0.595和0.809）。三组患者不良事件发生率的差异无统计学意义（P＞0.05）。

　　APL是白血病治疗的成功典范，缓解率高，生存期长，无论是经典的以蒽环类联合ATRA为基础的治疗方案，还是近来意大利学者证实疗效不劣于经典方案的亚砷酸联合ATRA的治疗方案，均是目前APL的一线治疗选择。本研究证实以HHT联合ATRA为基础的诱导、巩固治疗方案同样可以有效治疗初诊APL，疗效和耐受性与以蒽环类为基础方案类似，也可以作为APL的治疗选择之一。

　　原文链接：王迎， 刘兵城， 魏辉， 等。高三尖杉酯碱在初诊中低危急性早幼粒细胞白血病中应用的前瞻性随机对照研究 [J].中华血液学杂志，2016，37(3):183-188. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2016.03.002