该研究共纳入51例具有可评价病变的NDMM患者（脏器功能良好、ECOG评分2）（Ⅰ期10例，Ⅱ期41例，52%男性，平均年龄64.5岁，中高危患者占29%），其中3例患者由于不适合而排除。患者接受Ixa 4 mg（第1，8，15天）、环磷酰胺 300~400 mg/m² （第1，8，15，22天）、地塞米松40 mg（第1，8，15，22天）治疗，每28天为一个周期。12个周期后患者可继续进行Ixa单药维持。Ⅰ期试验主要研究终点是确定ICd方案的最大耐受剂量（MTD）及II 期试验推荐剂量（RP2D）。Ⅱ期试验主要研究终点是治疗反应。

　　生存患者随访时间为8.7个月，19例患者继续治疗，29例患者退组，其中大部分是由于进行了造血干细胞移植，仅4例是由于疾病进展退出治疗组。2例患者死亡。

　　研究结果表明：口服环磷酰胺RP2D剂量为每周400 mg/m2 。其中，治疗反应大于等于PR患者占78%（VGPR 33%，其中2例患者获得CR）。4周期总反应率为71%，中位达到PR时间为1.84个月。23%和13%患者分别进行了环磷酰胺和地塞米松的剂量调整。最常见的不良反应事件为血细胞减少、疲乏和胃肠道反应，3/4级不良反应率为73%。

　　研究者表示，ICd方案耐受性好、治疗反应佳，有望作为一种全口服方案进入多发性骨髓瘤的一线治疗。进一步的研究将侧重于对比Ixa和其他蛋白酶体抑制剂的优劣。

　　原文链接：Martha L， P. Leif B， Betsy L， et al. Phase 1/2 trial of ixazomib， cyclophosphamide， and dexamethasone for newly diagnosed multiple myeloma (NDMM). J ClinOncol 34， 2016 (suppl; abstr 8002)