杨林花教授

 

艾曲泊帕联合地塞米松可作为ITP一线治疗方案?

 

杨林花教授：在本届ASH会议上，有一项单臂、开放标签、多中心研究，旨在探讨艾曲泊帕作为一线治疗对ITP患者的疗效及安全性（大会摘要号：733）。该研究共纳入46例ITP患者，均给予艾曲泊帕+地塞米松方案，具体用药分别为：艾曲泊帕25～75mg（共12周）；地塞米松40mg（每4周连用4天）。结果显示，46例ITP患者中有29例获得了良好的疗效，并完成了6个月随访。其中，19例ITP患者在艾曲泊帕停药后6月，仍维持PLT>50×109/L。此外，该联合方案治疗后6个月时，ITP患者的平均PLT达150×109//L。在安全性方面，该联合方案的安全性及耐受性良好，无3级不良事件（AEs）的发生。

 

目前我们国家，糖皮质激素+艾曲泊帕方案治疗ITP还不是一线推荐。该项研究结果提示，对于有明显出血的ITP患者，艾曲泊帕联合地塞米松可作为ITP一线治疗方案。

 

艾曲泊帕作为ITP二线治疗可获得高应答

 

杨林花教授：在本届ASH会议上，另一项多中心、前瞻性II期临床研究（ESTIT Study，大会摘要号：1135）观察了艾曲泊帕作为二线治疗方案，对于复发性ITP患者的疗效。研究共纳入55例经标准一线治疗后复发的成人ITP患者。对55例患者给予艾曲泊帕50mg作为起始治疗（后根据PLT进行剂量调整）。主要研究终点为治疗期（PT）结束时的缓解率、可以减量及停药率、观察期（PO）维持缓解率等。

 

该项研究表明艾曲泊帕对于复发性ITP患者有较好的疗效，前6个月内的ORR高达69%；长期缓解率为20%。同时，患者的耐受性良好。因此，这项研究提示艾曲泊帕应早期用于复发性ITP患者的治疗，关于后期患者是否可以停药，可以根据治疗6个月的PLT来决定。

 

艾曲泊帕在中国的临床试验

 

杨林花教授：本届ASH会议上有一项来自中国的多中心、随机、对照III期临床研究（大会摘要号：3760），评估了艾曲泊帕治疗24周对于中国慢性ITP患者的疗效性和安全性。研究共纳入150例ITP患者，这是目前关于艾曲泊帕最大样本量的一项研究。在该研究中，还设计了延长试验。这项研究目前的结果表明，采用艾曲泊帕治疗24周对于慢性ITP患者具有长期良好的疗效，并且耐受性良好。

 

综上所述，本届ASH年会关于艾曲泊帕的研究涉及慢性ITP、复发难治ITP以及新诊断ITP，结果均显示艾曲泊帕联合用药具有良好疗效，并且安全性良好。

 

全北美ITP指南更新：艾曲泊帕优先于脾切除

 

杨林花教授：在本届ASH大会上，包括美国加拿大在内的2018年ITP指南进行了内容的更新，其中把TPO受体激动剂也作为治疗选择，并且优先于脾切除。至于是否应用美罗华，还有待进行大样本量的临床观察，目前的结果显示脾切除的疗效优于美罗华。目前艾曲泊帕的儿童适应证也获批，本届大会对于儿童ITP也有关注。除此之外，在本届ASH大会的继续教育环节，特别针对药物诱发的血小板减少与免疫性血小板减少的鉴别诊断设置了一场专题报告，值得我们的关注。总而言之，TPO受体激动剂对于ITP治疗的疗效显著，今后我们在临床工作中也可以获得启示，进行相关的临床研究。

 

参考文献：

 

1.Eltrombopag Plus Pulsed Dexamethasone As First Line Therapy for Subjects with Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP). ASH 2018 Abstract 7332.Eltrombopag As Second Line Therapy in Adult Patients with Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) in Attempt to Achieve Long-Term Remission. Preliminary Analysis of a Phase II， Multicenter， Prospective Study By Gimema Group (the ESTIT Study). ASH 2018 Abstract 11353.Efficacy and Safety of Eltrombopag in Chinese Patients with Chronic Immune Thrombocytopenia: Stage 2 Results from a Multicenter Phase III Study. ASH 2018 Abstract 3760