ASH新任主席、美国波士顿儿童医院达纳法伯癌症研究所David Williams教授

　　大会总结

　　ASH年会作为全球血液学领域最重要的学术会议，具有丰富的多样性，这不仅体现在涉及的疾病领域，更表现在参会者的不同文化背景上。我们极力关注世界范围内、从基础科学到大型临床研究的最新成果，为与会者提供一个与各领域的顶尖专家交流的学术平台，展示最权威与前沿的学术动态。ASH年会规模虽大，但结构紧凑，其中对青年医生的培训课程是我们工作的重点。这些作为ASH的优良传统保持下来，也成为ASH年会最独特之处。

　　基因治疗与干细胞通路研究的进展

　　我所在的实验室主要关注两个领域：造血干细胞的基因治疗和骨髓干细胞的信号通路研究。对于基因治疗的研究，我们早在20世纪80年代初期已经开始，目前我们正在波士顿儿童医院进行5项国际大型的临床研究，又被称之为“跨大西洋基因治疗项目”（Trans-Atlantic Gene Therapy Consortium）。

　　在骨髓干细胞的信号通路研究中，经过多年的探索，我们通过基因工程技术重组了人白介素-11（IL-11，又称Neumega）。人体内的IL-11是由原始骨髓基质细胞系产生，能刺激原始造血干细胞的生长，并能促进巨噬细胞前体细胞的分化和成熟。动物实验表明，IL-11能促进血小板计数的恢复，并能缓解骨髓抑制动物的血小板减少症。Neumega是FDA第一个批准用于治疗化疗引起的巨核细胞破坏、从而导致血小板减少的药物。

　　此外，我们还发现了骨髓干细胞的调节通路——Rac通路，并在研究中证实其与白血病的发病机制有关。目前，我们正在研究针对该信号通路的靶向治疗药物，希望可以用于白血病的治疗。我们已鉴定出有效的小分子化合物，并且正在白血病的小鼠模型中进行验证。尽管过程艰辛，但我们对于未来的结果非常有信心。

　　ASH工作计划：促进国际间的合作

　　作为ASH新任主席，我们将推动ASH在全球血液学领域的交流与合作。上周我们向ASH执行委员会提交的该项工作计划已被通过，目前一项已经确定的工作是，ASH将与亚太地区的血液学会合作，其中包括中国血液学学会（CSH），定于2015年2月28日~3月1日在泰国曼谷举办名为“ASH亮点”的国际会议。这次会议旨在促进国际上各大血液学会之间的交流与合作，并决定将在亚洲建立一个为血液病患者服务的治疗和研究机构。相信在不久的将来，我们与亚洲的血液学会，尤其是CSH的交流将更加密切。