Gary Lyman， MD

弗雷德·哈金森癌症研究中心公共卫生科学和临床研究中心的教授

华盛顿大学公共卫生和药剂学专业的医学教授

 

Lyman：FDA批准的第一个生物类似药Filgrastim-SNDZ的命名是非专利名称加生产商缩写，SNDZ是山多士(Sandoz)公司的缩写。后来，FDA废除这种命名传统，现在生物类似药的命名使用了非专利术语和四个字母的随机序列。尽管这一惯例是公正的和非商业性的，但它的缺点是很难记住这些药物的名称。例如，乳腺癌是美国第一个批准生物类似药用于治疗的癌症，目前有5种曲妥珠单抗的生物类似药，其名字末尾随机排列了4个字母。然而，重要的是，如果被治疗个体患者的不良事件报告出现了危险信号（red flag），该机构能够识别出确切的药物（报告模式一致的情况下），并进一步探索潜在的原因。虽然这种方法是有依据的，但它确实导致了一些混乱。

 

在我看来，采用生物类似药的一个重要障碍是，作为医疗服务提供者，我们不喜欢被支付方、药房或卫生系统告知使用哪一种药物。然而，在大多数临床实践中，临床医生通常不知道患者接受的是哪种生物制剂——是原研药还是生物类似药。当然，卫生系统引入多个药物选择的动机是给市场带来竞争并降低成本。生物类似药的出现已经使欧洲的药物定价有所降低。美国早期关于非格司亭的数据显示，生物类似药的价格比原研药低10%。然而，对于大多数生物类似药，美国还没出现有意义的降价数据。除了生物类似药获批的时间较短的原因，一个产品中出现有意义的竞争和药价下降，可能需要多个生物类似药进入市场。生物类似药对药价的影响永远不会与非专利药（generics）一样大，后者的价格可能降低70%~80%，但对于一个数十亿美元的行业来说，即使价格下降10%~20%，也会给整个医疗保健系统带来巨大的费用节省。

 

值得注意的是，这些生物类似药的原研药（生物制剂）的价格一直在持续上涨。生物疗法在获批时的定价只是一个起点；在专利保护下，大多数药价在15~20年内稳步上涨。许多癌症生物疗法每月花费超过1万美元，这远远超过了美国家庭的平均收入。这对病人和卫生保健系统都是不可持续的负担。医疗成本是个大问题，这个领域确实需要竞争。重要的是，在不背负沉重经济负担或“经济毒性”的前提下，确保所有社会经济阶层的患者都能获得这些治疗方法。研发生物类似药是朝这个目标迈进的一种途径，但生物类似药的研发必须安全、认真。

 

另一方面，如果批准生物类似药和原研药的要求一样，那么生物类似药的成本可能会比原研药更高，因为现在的药物研发成本远高于20年前。因此，FDA制定生物类似药审批标准的依据之一是：删除药物研发中最昂贵、对于确保药物安全性和有效性并非绝对必要的部分。新药研发的大部分成本来自于持续多年的多项大型III期试验，这些试验花费了数千万美元，有时甚至是数亿美元。如果每一个新的生物类似药都需要同样的过程，那么这些药物进入市场、降低药价和提高患者可及性的目标将全部被挫败。我想补充一点，我认为FDA对生物类似药研发和批准的监管非常合理和严格，确保了这些药物的安全性和有效性。

 

Lyman：大多数病人都相信医生会做好功课，并使用市场上最安全、最有效的治疗方法。相对而言，大多数患者更关心的是自己的疾病的症状或治疗的副作用，而不是药物研发和获批过程的细节。然而，患者了解生物制剂及其在治疗中的潜在角色是非常重要的。一些癌症协会和患者倡导组织已经在患者教育中纳入生物类似药的信息，一些组织也在向多专业的医疗护理提供者传播生物类似药的信息。例如，对于药剂师和护士来说，了解生物类似物的各种产品是非常重要的，因为患者经常与他们讨论副作用和药物的交互作用。

 

我们需要尽一切努力使生物类似药的信息对患者和医疗提供者保持透明，并向患者及其护理人员确保这些生物类似药是安全、有效和有益于市场的。