《肿瘤瞭望》：请您介绍一下我国骨髓增殖性肿瘤（MPN）的发病情况，谈谈您对骨髓增殖性疾病作为慢性病管理的看法。

　　黄晓军教授：在我国，慢性髓系白血病（CML）的发病率约为0.65/10万，原发性骨髓纤维化（PMF）在我国的发病率约为0.5-0.7/10万，真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）这两类疾病在我国具体的发病率尚未明确。骨髓增殖性疾病属于慢性病范畴。慢性病管理的关键是不能着急，规范化治疗十分重要，而规范化的治疗需要疾病的相关共识、指南来规范。众所周知，目前我国已经有了PMF专家共识。最近，我们正在针对PV拟订专家共识。MPN管理中最基本的原则是，运用规范化的治疗手段同时遵照一定国际标准分期来治疗。根据规范化的共识或者指南，判断哪些患者可以观察，哪些患者需要积极治疗，哪些患者在治疗的同时需要密切监测。以CML为例，TKI（酪氨酸激酶抑制剂）是其治疗的主要药物，TKI治疗后需要做定期的分子监测（第3、6、12个月），医生将根据分子监测的结果决定下一步给药的方式和途径。同时，患者在治疗过程中由于长期的药物治疗而存在较大的不良反应，很难坚持规范化应用，因而影响预期疗效。所以，我们在MPN的长期管理过程中，既要考虑药物的长期应用的可行性、可及性，又必须要兼顾药物疗效和不良反应。

　　《肿瘤瞭望》：请您谈谈目前患者和临床医生对MPN的诊疗认识程度如何？您认为，有没有什么方法能够使医生加深对这类疾病的了解？

　　黄晓军教授：目前，国内血液科医生对MPN这一类疾病是不够了解的，对CML的诊断治疗比较熟悉，但PMF这种疾病可能相对陌生。一般认为，PMF的治疗包括早期应用羟基脲、干扰素、EPO、激素等进行对症治疗，或者应用免疫调节剂如沙利度胺等，或者应用细胞毒性药物，晚期以支持治疗为主。另外，JAK2通路抑制剂芦可替尼已成为国际上这类疾病治疗的新选择，2015年ASH会议上也对该药物的临床试验结果及实践数据有详细的报道和讨论。当然，骨髓移植也是MPN重要的治疗手段之一，但在我国骨髓移植治疗PMF是比较滞后的。在疾病的分期上，不同医生的治疗建议可能有所不同，目前骨髓移植往往是临床III期或IV期患者的治疗选择，但疾病分期为IV期的患者行骨髓移植效果较差。从这一点看，中国的医生对这个疾病的认识和处理是相对滞后的。我们毋庸置疑医药企业在医学教育中起的作用。医生对疾病的认识需要继续教育，而这些医药企业在医生的继续教育中充当了重要的角色。产品的推广促使他们在宣传产品的过程中，不断做继续教育，加深了医生对疾病的认识。JAK2通路抑制剂的出现也将促使加深医生对PMF的认识和临床实践。

　　《肿瘤瞭望》：2015年11月11日，我国国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布了关于药品注册审评审批政策的最新公告。这项政策的出台对于我国临床研究和整个医药行业有何触动？它将给患者带来怎样的获益？

　　黄晓军教授：此次CFDA公布了药品审批政策的执行公告，从政策的角度讲没有新的内容更新，但是从执行层面来说，它较以往更加严格了。科学是严谨的，我们在开展临床试验时，若不严格遵守临床试验的原则，最终的试验数据将大打折扣，与实际情况产生可能很大的偏差，得出的结果也很难令人信服。虽然严格的药品审批政策使我们很难在短时间之内完成临床试验，甚至使得药物的审批受到影响，但是我们得到的数据是可靠的。我认为CFDA公布的药品审批政策的执行公告将对我们有很大的帮助，这对于提高我们整个行业的临床研究水平，确保临床资料以及药物实验结果的可信度是非常重要的，正所谓“正本清源”就是这个道理。总之，该项药品审批政策的发布，第一，能够确保我们国产药物的质量；第二，能够确保进口药物在国内应用时有证可循；第三，有助于提升我们临床研究的能力，促进国外原研药物把最早的药物研发基地放在我国，对我们成为全球的一体化的一部分是很有帮助的。总之，临床试验属于科学的范畴，以科学的规范、科学的方式来执行是十分必要的。

　　《肿瘤瞭望》：为了提高我国血液肿瘤患者对临床有效药物的可及性，您认为中华医学会在这方面采取哪些相应的举措？

　　黄晓军教授：目前的药物治疗对于血液肿瘤患者而言花费较大，所以个人认为临床有效药物的可及性值得讨论。但是，目前中华医学会所能做的毕竟有限，我们希望可与中华慈善总会协调，共同制定一些慈善计划，并给予最大可能的协助。更为重要的是，我们行业协会需要推动国家进行所谓的“谈判机制”，通过国家谈判机制来降低药品价格。什么是国家谈判机制？以CML为例，其推荐治疗方案是TKI抑制剂。如果我们从国家层面与诺华公司谈判，通过统计我国医保人数并预估药物用量，将格列卫直接列入CML患者治疗的医保报销范畴。目前，我们国家正在施行这样的“谈判机制”。卫计委提倡的临床路径就属于此类范畴，如果国家谈判机制成功了，这类疾病的治疗将按照非常具体的流程完成。一旦某种药物进入医保报销范畴，这种疾病只能用这个药物进行治疗，那么药物的价格必将得到很大程度上的降低。施行这样的政策有以下几点好处：第一，可以解决部分药物的可及性；第二，真正能够解决药物的可及性的方法是药物的国产化，或者允许仿制药物入境。就这一点而言，我们中华医学会能做的是通过严谨而科学的临床研究，确保原研药物或者仿制药的有效性和安全性，为患者负责。

　　专家简介

黄晓军教授  北京大学人民医院

　　黄晓军，教授、主任医师、博士生导师，北京大学血液病研究所所长，第九届中华医学会血液学分会主任委员，主持国家863计划、国家杰出青年基金、国家自然基金重点项目等国家项目，在白血病等恶性血液病的治疗、诊断等方面进行了系统性和开创性工作，在New Eng J Med、J Clin Oncol、Blood、Leukemia等国际顶级期刊发表SCI论文190篇，主编专著20部。牵头制定多项中国及亚太血液病治疗指南/标准并推广普及，主持我国高水平多中心临床研究，领导建设中国造血干细胞移植登记数据库、慢性髓性白血病联盟，促进中国血液病诊治的规范化及人才建设。